Das Ziel dieses Projektes ist es, zur Entwicklung von Methoden beizutragen, die aussagekräftige und interpretierbare Merkmale aus hochdimensionalen Datensätzen extrahieren, wobei der Schwerpunkt auf der Entdeckung übergeordneter, kausal verbundener Faktoren liegt, die eine sinnvolle Semantik der Daten beschreiben. Dies wiederum kann uns helfen, tiefere Einblicke in die Repräsentationen zu gewinnen, die in fortgeschrittenen generativen Modellen zu finden sind, insbesondere in Basismodellen und LLMs, mit dem Ziel, deren Effizienz und Sicherheit zu verbessern.

Zu den weltweit führenden Ursachen für erblich bedingten Sehverlust zählt Retinitis pigmentosa, oft verursacht durch Spließ-Varianten im USH2A-Gen. Das Projekt zielt darauf ab, eine sichere gentherapeutische Strategie zur Korrektur solcher Spleiß-Defekte zu entwickeln. Durch den Einsatz von enhanced-deletion Nukleasen können die pathogenen Sequenzen eliminiert werden, um korrekte Proteinsynthese zu ermöglichen. Der Fokus liegt auf Sicherheitsaspekten sowie der Entwicklung eines induzierbaren viralen Transportsystems für die klinische Anwendung.