CRISPR/Cas und RNA-Therapeutika für erbliche Netzhauterkrankungen
Pietro De Angeli - Hector Fellow Eberhart Zrenner
Sehverlust durch erbliche Netzhauterkrankungen wird durch fehlerhafte Gene verursacht. Meine Forschung nutzt moderne Werkzeuge wie CRISPR und RNA-Therapien, um Mutationen in Genen wie RHO, USH2A und ABCA4 gezielt zu korrigieren oder Stillzulegen. Diese Therapien werden in fortschrittlichen patientenbasierten Modellen getestet, darunter aus Stammzellen abgeleitete Netzhautzellen, mit dem Ziel, sichere und wirksame Behandlungen für die klinische Anwendung zu entwickeln.









