Induzierbare CRISPR Gen-Editierung für pathogene USH2A Mutationen
Salome Spaag - Hector Fellow Eberhart Zrenner
Zu den weltweit führenden Ursachen für erblich bedingten Sehverlust zählt Retinitis pigmentosa, oft verursacht durch Spließ-Varianten im USH2A-Gen. Das Projekt zielt darauf ab, eine sichere gentherapeutische Strategie zur Korrektur solcher Spleiß-Defekte zu entwickeln. Durch den Einsatz von enhanced-deletion Nukleasen können die pathogenen Sequenzen eliminiert werden, um korrekte Proteinsynthese zu ermöglichen. Der Fokus liegt auf Sicherheitsaspekten sowie der Entwicklung eines induzierbaren viralen Transportsystems für die klinische Anwendung.









